守護最脆弱的生命 健保通過AADC基因療法新藥
- 來源: 衛生福利部
- 分類: 基因療法
- Published: 2026-09-22T00:00:00Z
- Source: https://www.mohw.gov.tw/cp-16-83566-1.html
主要內容摘要
AADC缺乏症台灣新生兒發生率約3萬分之一，高於日本、美國、歐盟等。有動眼危象頻繁發作以及呼吸功能不佳等，造成病人與照護者極大壓力。自99年臺大醫院進行基因治療，截至目前最長追蹤達15年，已有34位病人接受治療，於治療後5年有超過7成的病童可以獨坐、呼吸狀況改善，動眼危象情況減輕等，大幅改變治療成果。
為何成為話題
因AADC基因療法新藥通過健保給付，對罕見病患者有重大療效，引起醫療與社會關注。
三個爭議點
1. AADC基因療法新藥價格可能昂貴
2. 基因治療的長期安全性尚待觀察
3. 可能造成醫療資源分配爭議